全国首个基因治疗药获批上市,这是医学领域的重大突破。该基因治疗药的获批,意味着在疾病治疗方面开启了新的篇章。它利用基因编辑等先进技术,精准地对致病基因进行修正或调控,为那些传统治疗手段难以奏效的疾病患者带来了希望。这一成果不仅彰显了我国在生物医药领域的创新能力和科研实力,也为全球基因治疗研究提供了重要的参考和借鉴,有望推动基因治疗在更多疾病领域的应用,让更多患者受益于这一前沿科技。
原标题:全国首个血友病B基因治疗药物获批上市
4月10日,由上海本土企业研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝正式获批,成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物,用于中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者的治疗,为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案,开拓了中国血友病治疗领域新格局。