搜狐医药 | 医院为何不敢配备罕见病药？
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出品 | 搜狐健康
作者 | 刘家碧
编辑 | 吴施楠
小艾（化名）是一名阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。
这是罕见病中的罕见病。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授介绍，在全国，登记的PNH病人大约只有一千例。患者往往会出现严重的贫血、血栓、肾功能损害；确诊5年内的死亡率在30%左右。
PNH的发病年龄集中在20—40岁，小艾也是如此。她刚刚工作没几年，还没有成家。还没来得及好好享受自己的人生，人生却好像看到了尽头。
PNH并非“无药可医”，以依库珠单抗为代表的补体抑制剂对PNH的疗效显著。但依库珠单抗2022年11月才在国内上市，并且只有极少数医院和药店配备；即使能买到药，不菲的价格也让许多患者望而却步。1瓶依库珠单抗就要2万元，如果持续用药，一年的开销将近50万。因为价格因素，2023年全年，全国使用依库珠单抗的PNH病人不足30人。
罕见病药品进医保：患者持续用药的希望
就在小艾因为经济压力想放弃用药时，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保药品目录》）下发，2024年1月1日起正式生效。小艾惊喜地发现，依库珠单抗被纳入目录。
依库珠单抗进医保之后，单瓶价格调整为2518元，几乎是之前价格的十分之一。在这个基础上，患者还能通过各地的医保政策实现报销，自付仅需几百元。
韩冰教授告诉搜狐健康，经过依库珠单抗治疗之后，患者的生存期接近正常人，而且生活质量也是有明显提高。目前，小艾的身体状况和精神状况都有了明显改善，已经能够正常工作。
对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授介绍，2018年医保局成立以后，罕见病药品的审批、上市、医保报销等工作得到了快速推进。从2018年《第一批罕见病目录》公布以来，已经有207个病种被纳入罕见病目录，75种罕见病用药获批上市，累计26种罕见病用药通过谈判，平均降价超过50%。孙洁教授说，我国的罕见病用药工作虽然“起步虽然有点晚，但是进展比较快”。
从处方单到药店：迈不过去的“最后一公里”
虽然依库珠单抗已经成功上市并被纳入医保，但患者在用药上依然有诸多不便。目前，在小艾的家乡新疆，没有一家医院或药店能提供依库珠单抗，其他地方也经常缺货，“一药难求”的情况依然存在。能买到药的患者，也有很多是跨市、跨省购药，还需要自己联系冷链物流。在诸多因素的影响下，患者的用药稳定性难以保证。
华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊教授接受搜狐健康采访时说，罕见病药品“最后一公里”的问题始终是患者面临的一个痛点。首先，部分地区的医保经办部门，在提高医保内的罕见病药品的报销额度方面，依然持比较谨慎的态度。一是考虑到罕见病患者的用药金额比较大，会对当地的医保基金造成长期的负担；二是如果该地区采取了对罕见病患者的特殊的政策，可能会出现“罕见病移民”，即罕见病患者向该地区集中的现象。
在医院层面，罕见病药品普遍存在“进院难”的问题。医院作为一个运营的实体，需要去考虑资金的周转、用药的周转，包括罕见病用药的资金占比；而因为罕见病的“罕见”的特征，患者的数量、用药需求、花销等都具有强烈的不确定性；许多医院因此不敢配备罕见病药品。
打通“最后一公里”：平衡患者需求和医保负担
谈及罕见病药品配备的问题，陈昊教授表示，应对政策的制定要考虑到各个地区、各级医疗机构、药房和每一类疾病的具体特征，不能“一刀切”；要尽力满足患者需求，同时也要避免盲目扩张，避免造成药物浪费以及医保基金负担过重。当前，大数据技术的发展为罕见病药品的智能化管理提供了条件，可以借助罕见病患者的大数据资料优化药品配备方式。
谈及地方引进罕见病药品带来的医保资金负担问题，孙洁教授提出了优化惠民保的建议。孙洁教授认为，惠民保是介于社会保险和纯市场化商业险之间的一个过渡险种。目前的惠民保具有低保费、低门槛、高保额、高保障的特征，但这样的设计缺乏可持续性；如果惠民保设置分级，设置不同险种的价格差异，对于地方高发的一些重特大疾病，在基本医疗保险和大病保险报销的基础上，增加惠民保层面的报销，则有可能在患者个人的费用负担和地方医保基金的负担之间实现平衡。此外，孙洁教授也提出了可以通过“单列支付制度”衔接“大病医保制度”，尝试进一步为罕见病患者用药降低负担。孙洁教授表示，在各个地方所开展的医保制度的实施过程当中，有地方采用将罕见病用药纳入单列支付，纳入到住院和门诊两个层面上的单列，结合大病救助和大病医疗保险，衔接后可有效降低其长期用药的负担，也是一种不错的尝试。