9月6日，“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会在广州举行。来自神经免疫领域的临床专家、患者代表及公益和产业界人士围绕重症肌无力治疗目标升级、创新治疗可及性和长期规范管理展开交流。与会专家共同指出，国内重症肌无力诊疗在治疗工具、循证证据和诊疗理念上已基本与国际最新实践同频，但新型靶向治疗在患者中的实际应用比例仍然偏低，成为制约患者实现“双达标”的主要短板。

治疗目标：从“控制危象”到“早期双达标”

重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，其中全身型重症肌无力早在2018年即被纳入我国《第一批罕见病目录》。患者可出现眼睑下垂、视物重影、说话或吞咽费力、四肢无力及呼吸困难等症状，病情容易波动，严重时可发生肌无力危象。对患者而言，疾病的影响并不只在急性加重时显现，也常常隐藏在一次说不完的话、一顿吃得格外艰难的饭，以及无法如常安排工作、社交和家庭生活的日常里。

长期以来，重症肌无力的治疗目标经历了从“保命”到“症状控制”再到“双达标”的升级。中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇教授介绍，《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》在结合国内外最新研究进展的基础上，进一步强调达标治疗与维持治疗，并将疗效与安全性的“双达标”作为重要治疗方向。她表示：“我们关注的不再只是帮助患者度过一次加重，而是要结合患者的疾病状态和生活需求，尽早制定个体化方案，尽可能早地实现疗效和安全性的双达标。达标之后还需要维持和随访，因为对这类慢性自身免疫性疾病而言，守住稳定同样重要。”

广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙指出，近年来多款靶向生物制剂在国内获批，国内治疗工具和诊疗理念正不断与国际最新进展接轨。“新型靶向治疗真正的临床价值，在于帮助合适的患者在合适的时机获得规范、可持续的治疗。早期达标可以帮助患者更快回到日常生活；持续达标则需要患者、医生和家庭共同把症状监测、随访和治疗管理接续起来。”

诊疗困境：创新疗法应用比例仍偏低

长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统疗法为主。这类药物虽能在一定程度上缓解症状，但普遍存在起效较慢、长期使用易带来体重增加、情绪波动、感染风险升高等副作用的局限。如今，临床诊疗已进入生物靶向治疗时代，靶向生物制剂陆续进入临床，为不同疾病状态下患者的“早期达标”和“长期维持达标”提供了更多选择。

然而，治疗手段的丰富并不意味着患者获益已被充分释放。2026年发布的《中国重症肌无力患者健康报告》显示，目前患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率虽有所提升，但整体占比仍然偏低。与会专家认为，这一落差背后既有疾病认知、诊疗路径和区域资源差异等因素，也有治疗费用、往返医院时间和长期治疗便利性等现实障碍。

以靶向药物艾加莫德为例，冯慧宇教授介绍，在广州，患者可通过住院使用，同时启动大病医保和“穗岁康”补充保险，后期自付费用已明显降低；但外地患者因各地医保政策差异较大，部分地方费用仍然偏高，患者难以坚持，停药后容易复发。她用“打地鼠”游戏比喻部分患者的治疗状态：“公仔一直藏在洞下面，一冒尖就用药物打下去。因为没有规律用药，它总是冒上来，一冒上来又用药，好点又回去。”她特别强调，对经济条件有限的患者而言，规律用药反而更“划算”：“一旦加重，之前的全部治疗就前功尽弃，花的费用会更多。长期小剂量药物治疗，其实花费更少。”

江其龙医生也表示：“患者真正的挑战正在从‘有没有新手段可用’，转向‘能否在合适的时机用上合适的方案，并把好状态长期守住’。”他提醒，临床上常见的情况是，患者已经出现症状残留、疾病反复或治疗负担，却因为觉得“还能忍”而没有及时和医生讨论下一步，导致治疗时机被延误。

患者认知误区：别把“还行”当答案

在临床中，不少患者因觉得“还能忍”而延误方案调整，甚至自行停药。冯慧宇教授分享了一个典型案例：一位合并胸腺瘤的重症肌无力患者自行停药五年，期间自我感觉尚可，近期因脑出血入院后呼吸机脱机困难，追问病史才发现与重症肌无力控制不佳直接相关。

冯教授建议，患者可通过MG-ADL自评量表进行日常自我监测：“这是很简单的自评量表，一共十几项，根据过去一周的情况评分。如果评分比之前升高两分以上，就说明已经有波动，就像打地鼠游戏里头已经冒上来了，这时候就应该做药物调整，不要等到危象前状态很严重才来，那时花费会更大。”

江其龙则提醒，患者不需要自行判断是否该换方案，但应把真实的症状变化、药物副作用和生活困扰充分告诉医生。“只有把‘还行’说具体，医患双方才能共同评估是否仍有进一步优化治疗的空间。”

此外，冯慧宇特别澄清了一个常见误区：胸腺瘤与重症肌无力是两个独立疾病，胸腺瘤手术是为了治疗肿瘤本身，并非治疗重症肌无力；两者常合并存在，需分别规范管理。她强调，胸腺瘤本身是低度恶性肿瘤，会转移、会复发，不能因为合并重症肌无力就忽视肿瘤的规范治疗。

活动由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会发起、再鼎医药公益支持。专家呼吁，重症肌无力可治可控，患者应坚持规律随访、科学监测，在医生指导下追求早期和持续的“双达标”，真正回归正常生活。

南方+记者 严慧芳